在各國政策大力的支持下，在基因組學，蛋白質(zhì)組學以及生物信息學的迅速發(fā)展的帶動下，轉(zhuǎn)化醫(yī)學在分子標識物的鑒定和應(yīng)用、基于分子分型的個性化治療，以及疾病治療的反應(yīng)和預后評估預測方面，表現(xiàn)出了巨大的發(fā)展和應(yīng)用潛力，比如現(xiàn)在比較令人期望的包括基因檢測、干細胞治療等方向的臨床應(yīng)用，就是其中案例。
事實上，早在 21 世紀初，干細胞就普遍被認為將帶來人類醫(yī)學的革命。目前全球有超過 700 家公司正在開展干細胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學相關(guān)的研究。國際上也已有 8 種干細胞藥物或技術(shù)獲批上市并應(yīng)用于臨床。
迄今為止，已有一些研究者用神經(jīng)干細胞移植，臨床研究用于腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)創(chuàng)傷、中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)慢性退變性疾?。ㄅ两鹕?、亨廷頓病和阿爾茨海默病）以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤等疾病。
雖然這些轉(zhuǎn)化的成果距離真正意義上的細胞替代修復尚有距離，但國內(nèi)外從事中游干細胞治療研究和干細胞藥物研發(fā)的企業(yè)數(shù)量近年來劇增，這足以說明干細胞在轉(zhuǎn)化醫(yī)學領(lǐng)域的天然優(yōu)勢和巨大潛力。
再生醫(yī)學是指利用生物學及工程學的理論方法創(chuàng)造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機構(gòu)和功能。通俗理解，就是讓人類的組織或器官再生。
這種神奇的醫(yī)療技術(shù)，對于現(xiàn)代醫(yī)學的意義是顛覆性的，它的基本理念，從目前醫(yī)學的有限處理，變成“治愈” 。理論上，所有疾病導致的組織和器官損壞，都可能通過再生醫(yī)學技術(shù)獲得治愈。
組織工程與再生醫(yī)學是利用現(xiàn)代生命科學及工程學原理，研制體外制造可供移植人體組織器官的新興學科，其核心就是建立細胞與生物材料的三維空間復合體，即具有生命力的活體組織，用以對病損組織進行形態(tài)、結(jié)構(gòu)和功能的重建并實現(xiàn)永久性替代。
其基本原理和方法，是將體外培養(yǎng)擴增的正常組織細胞吸附于一種生物相容性良好并可被機體吸收的生物材料上以形成復合物，細胞再生物材料逐漸被機體降解吸收的過程中，形成新的在形態(tài)和功能方面與相應(yīng)器官、組織一致的組織，從而達到修復創(chuàng)傷和重建功能的目的。
近年來，隨著再生醫(yī)學研究的進展，組織修復與再生醫(yī)學將在傳統(tǒng)治療技術(shù)方法不斷完善的基礎(chǔ)上，展現(xiàn)出分子、細胞、組織和器官不同層次生物高科技修復工程的劃時代醫(yī)療水準，將造福海量需要幫助的病人。
對于組織修復與再生醫(yī)學而言，干細胞、組織工程與生物材料的發(fā)展，對其發(fā)展起著至為重要的作用。隨著這三大技術(shù)的不斷實踐，人們已經(jīng)看到組織修復和再生的創(chuàng)新理論、關(guān)鍵技術(shù)和方法開始應(yīng)用于人類健康領(lǐng)域。
而在三種技術(shù)中，干細胞最為關(guān)鍵。干細胞具有自我更新能力、大規(guī)模擴增以及多向分化的潛能，是再生醫(yī)學的核心組成。正常人體組織出現(xiàn)損傷時，都是通過干細胞不斷增殖，重構(gòu)這個組織。
干細胞有很多種。根據(jù)干細胞所處的發(fā)育階段，大致可分為胚胎干細胞和成體干細胞，根據(jù)干細胞的發(fā)育潛能分為三類：全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。成體干細胞包括來自骨髓、脂肪等組織來源的干細胞，也包括圍產(chǎn)期組織如胎盤、臍帶組織來源間充質(zhì)干細胞等。
目前，包括臍帶在內(nèi)的圍產(chǎn)期組織來源的干細胞由于其易獲得性、較高的安全性，在產(chǎn)業(yè)化上走在其他種類干細胞的前面。國內(nèi)外分析數(shù)據(jù)顯示，圍產(chǎn)期組織來源的干細胞的應(yīng)用將超過其他種類的成體干細胞，成為再生醫(yī)學的主力軍。
2015 年，奧巴馬在國情咨文演講中宣布了一個生命科學領(lǐng)域新項目——精準醫(yī)療計劃 （Precision MedicineInitiative），目的是讓所有人獲得健康個性化信息。根據(jù)此規(guī)劃，美國將從 2016 年財政預算中為精準醫(yī)療項目劃撥 2.15 億美元經(jīng)費。
自此精準醫(yī)療成為全球醫(yī)療和健康行業(yè)的關(guān)注焦點。支持精準醫(yī)療的醫(yī)學專家認為，精準醫(yī)學是現(xiàn)代醫(yī)學進入的第三次革命。前兩次可以劃分為醫(yī)學與巫術(shù)的分離（第一次革命）以及循證醫(yī)學（Evidence-based Medicine）的建立 （第二次革命） 。
在中國，精準醫(yī)療也得到了國家領(lǐng)導人的支持，并得以快速推進，2016 年寫入十三五重大科技專項，而干細胞治療和精準醫(yī)療的天然密切聯(lián)系及國家對于高端生物制藥的不斷加碼，有望使得相關(guān)政策加速落地。
在這個體系中，基因測序是一個重要的前提條件，而干細胞則是精準醫(yī)療的絕佳載體。干細胞可以通過分化變成神經(jīng)細胞、胰島細胞、皮膚細胞、血細胞、骨頭細胞等幾乎所有的細胞。憑借其特性，通過自體細胞增殖或組織器官再生達到治療目的，簡而言之就是一種精準的個體化自體治愈過程。
而另一層面，由于不同部位和用途的干細胞產(chǎn)品，能夠精準到達受損部位或組織器官，可以成為靶向治療藥物的載體，精確到達病變部位。
與傳統(tǒng)藥物作用方式相比，干細胞載體的治療藥物，不僅可以避免消化道等其他身體系統(tǒng)的消耗，更可以按照病變程度，精簡藥量，減少化學藥物對人體的損害，達到最佳效果。
目前，我國科研領(lǐng)域關(guān)于干細胞基礎(chǔ)和臨床研究碩果累累：所發(fā)論文數(shù)量位居世界第二，所申專利數(shù)量位居世界第三，且已有一批研究機構(gòu)擠進國際先進水平。
